Terapia genética cura seis crianças

Cientistas usaram vírus modificados da família do HIV, causador da Aids, para curar raras doenças genéticas em crianças. Conhecidos como lentivírus, estes micro-organismos têm uma capacidade única de alterar o DNA das células que invadem, o que faz deles promissores veículos para consertar defeitos por meio da chamada terapia genética. Com esta ideia na cabeça, em 1996 Luigi Naldini e sua equipe de pesquisadores do Instituto Telethon de Terapia Genética de San Raffaele (Tiget), na Itália, iniciaram estudos em laboratório para transformá-los em armas contra diversos males. Agora, quase 20 anos depois, os cientistas italianos relatam em artigos publicados na edição da revista Science vitórias sobre as doenças leucodistrofia metacromática e a Síndrome de Wiskott-Aldrich. Ambas são originárias de defeitos no DNA que resultam na deficiência na produção de proteínas essenciais para o organismo nos primeiros anos de vida. Ao todo, os pesquisadores trataram 16 pacientes, dez vítimas de leucodistrofia e seis da síndrome.